Американские органы здравоохранения одобрили препарат Отармени, первую генную терапию, предназначенную для лечения редкой формы генетически наследуемой глухоты. Разработанная американской биотехнологической компанией Regeneron, эта терапия нацелена на мутации в гене OTOF, которые вызывают тяжелую и глубокую глухоту примерно у 50 новорожденных ежегодно в Соединенных Штатах.
Вводимый в виде однократной инъекции во внутреннее ухо, препарат доступен как детям, так и взрослым. Компания Regeneron объявила, что он будет предоставляться бесплатно подходящим пациентам в США, что является важным решением в области, где генная терапия часто стоит миллионы долларов.
В клиническом исследовании с участием 20 детей в возрасте от 10 месяцев до 16 лет более 80% отметили значительное улучшение слуха. Семьи назвали этот прорыв «невероятным», отметив быстрый прогресс в восприятии звуков.
Для доктора Элиота Ширера из Бостонской детской больницы ускоренное одобрение FDA знаменует собой «новую эру» в лечении генетической потери слуха, открывая путь к восстановлению естественного слуха у некоторых пациентов.
 Pascal Lemontel
|
24/04/2026 | 
Anglais
Arabic
Deutsch
Français
Español
Italien
Português
Russian